高氨血症是一种以血液中氨的异常升高为主要表现的代谢障碍综合征，既是临床上的罕见病，又是危重症，过高的血氨浓度可对大脑造成不可逆转的损害，严重者可出现昏迷、呼吸困难甚至死亡。

卡谷氨酸作为高氨血症的一线治疗药物，不仅能用于高氨血症的急性期解救，且长期使用可维持血氨稳定，减少高氨血症发作次数，减少急诊就诊次数，改善营养状况和一般情况。2023年9月远大医药集团有限公司（简称远大医药，0512.HK）发布公告，自主研发的卡谷氨酸分散片获得国家药品监督管理局颁发药品注册证书，该产品为国内首仿，用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症、异戊酸血症（IVA）、甲基丙二酸血症（MMA）或丙酸血症（PA）所引起的高氨血症。这是本集团在心脑血管急救领域罕见病方向的重大研发进展。

卡谷氨酸分散片可与未合成的碳酸氢铵结合，生成N-乙酰谷氨酸，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。临床试验表明，卡谷氨酸分散片对NAGS缺乏症高氨血症患者具有显著的疗效和良好的安全性，能够快速降低血氨水平，在24小时内使血氨水平降至正常范围，并能够长期维持血氨水平的稳定。目前，卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市，并被纳入FDA的孤儿药品目录。

心脑血管疾病治疗领域是远大医药的传统优势领域之一。截至目前，远大医药在心脑血管板块目前拥有近30个品种，14个品种纳入了中国国家级抢救药品目录，16个品种纳入了短缺药品目录，产品管线数量位居行业前列。目前心脑血管板块在研产品超过20款，其中罕见病方面除了此次卡谷氨酸分散片获批上市外，用于治疗韦斯特综合症的氨己烯酸口服溶液散已递交了上市申请，其他多款罕见病药物的研发也在顺利推进中。

卡谷氨酸分散片的上市是远大医药致力于解决未被满足的临床需求、在罕见病领域取得的重要进展，为我国罕见病患者带来了新希望，为临床医生提供了全新的治疗选择。未来集团将会继续加大罕见病药物的开发，为罕见病患者带来更多的安全有效的治疗手段，并持续为减轻患者负担贡献力量。